Disc Medicine annonce l'inscription du premier patient dans l'essai clinique de phase 1/2 sur la bitopertine dans Diamond

Aug 02, 2023

WATERTOWN, Mass., 27 juillet 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ : IRON), une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de graves problèmes hématologiques. maladies, a annoncé aujourd'hui que le premier patient avait été inscrit dans l'essai clinique de phase 1/2 parrainé par les National Institutes of Health sur la bitopertine dans le traitement de l'anémie Diamond-Blackfan (DBA). Bitopertin est un inhibiteur expérimental du transporteur de glycine 1 (GlyT1) administré par voie orale, conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème.

« Le début de cet essai représente une autre étape vers la démonstration du potentiel de la bitopertine pour traiter un large éventail de pathologies hématologiques. » a déclaré Will Savage, MD, Ph.D., médecin-chef de Disc. « Nous sommes ravis de tester le potentiel du traitement du DBA en modulant la synthèse de l'hème avec la bitopertine, en particulier à la lumière de nos récentes données initiales positives issues d'un essai ouvert sur la bitopertine dans la protoporphyrie érythropoïétique (EPP) à l'EHA. Nous apprécions le soutien et le leadership du National Heart, Lung, and Blood Institute et sommes impatients de poursuivre notre collaboration sur cet essai.

L'étude de phase 1/2 sera un essai à un seul bras, à dose croissante, de bitopertine chez des patients DBA qui souffrent d'une maladie réfractaire aux stéroïdes et/ou en rechute ou qui sont incapables de tolérer les corticostéroïdes systémiques. L'étude comprend une augmentation de dose planifiée chez chaque participant pour évaluer en permanence la réponse hématologique. À la fin de la période de traitement principale, les patients peuvent continuer un traitement prolongé au cours de l'essai. Cette étude sera menée et financée par le NIH dans le cadre d'un accord de recherche et de développement coopératif (CRADA), sous la direction du Dr Cynthia Dunbar, MD, chercheuse émérite du NIH et branche en chef de la biologie translationnelle des cellules souches, et chef de la section Hématopoïèse moléculaire. , NHLBI, avec le Dr David Young, MD, Ph.D., clinicien du personnel du NHLBI comme chercheur principal.

Le contenu de cette recherche relève de la seule responsabilité des auteurs et ne représente pas nécessairement les opinions officielles des National Institutes of Health.

À propos de l’anémie Diamond-Blackfan

L'anémie Diamond-Blackfan (DBA) est une maladie sanguine héréditaire rare caractérisée par l'incapacité de la moelle osseuse à produire des globules rouges. L'incidence de la DBA est d'environ 1 : 100 000 à 1 : 200 000 naissances vivantes chaque année. Les patients sont généralement diagnostiqués pendant la petite enfance et présentent généralement une anémie sévère, une pâleur, une fatigue, ainsi que d'autres anomalies potentielles. Le DBA est chronique et nécessite une prise en charge à vie avec des corticostéroïdes et des transfusions sanguines, tous deux associés à des toxicités graves et à des complications à long terme. Les preuves suggèrent que l'anémie du DBA peut être causée par l'accumulation d'un excès d'hème dans les globules rouges en développement, ce qui est toxique et entraîne leur mort prématurée. Des études précliniques ont montré que le ciblage de niveaux d’hème élevés présente le potentiel en tant que stratégie thérapeutique pour le DBA.

À propos de Bitopertin

La bitopertine est un inhibiteur expérimental, au stade clinique, administré par voie orale du transporteur de glycine 1 (GlyT1), conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème. GlyT1 est un transporteur membranaire exprimé sur les globules rouges en développement et est nécessaire pour fournir suffisamment de glycine pour la biosynthèse de l'hème et soutenir l'érythropoïèse. Disc envisage de développer la bitopertine comme traitement potentiel pour une gamme de maladies hématologiques, notamment les porphyries érythropoïétiques, où elle pourrait devenir le premier traitement modificateur de la maladie. Deux essais cliniques de phase 2 sont actuellement en cours sur la bitopertine chez des patients atteints de porphyrie érythropoïétique, dont un essai ouvert appelé BEACON et un essai randomisé en double aveugle contrôlé par placebo appelé AURORA.

Bitopertin est un agent expérimental et son utilisation comme thérapie n’est approuvée dans aucune juridiction dans le monde. Disc a obtenu les droits mondiaux sur la bitopertine dans le cadre d'un accord de licence de Roche en mai 2021.